Entre el 10 y el 14 de noviembre se celebraba el evento ISPOR Europe 2018 en Barcelona. ISPOR es una organización internacional donde los profesionales de alto nivel internacional del mundo HEOR (Health Economics & Outcomes Research), Farmacoeconomía y valoración de resultados en salud; comparten en los foros organizados por esta entidad, las últimas actualizaciones, investigaciones y las mejores prácticas del sector Life sciences & Healthcare.
En esta línea, y sintiéndome parte- al estar compartiendo empresa en aquel momento con los responsables del caso- me gustaría compartir el poster de mis compañeros Marcio Machado y Lucía Ruiz, sobre el caso de acceso de nusinersen en España. Accedeal poster en formato PDF.
Bajo este formato de poster se lleva a cabo un análisis sobre cuál fue el proceso de precio y reembolso de nusinersen, la primera terapia disponible para los pacientes de atrofia musculo espinal (AME, SMA son sus siglas en inglés) con alteraciones en el cromosoma 5q. Se calcula que alrededor del 95% de los pacientes con AME presentan alteraciones motoras.
La solución integral aportada a las autoridades sanitarias españolas, fue la consecuencia principal de una importante reducción respectos a los plazos habituales de aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de España. Una vez conseguido este hito a nivel nacional, le siguió otro no menos complicado, que es lograr el 100% del acceso autonómico en todo el territorio español en apenas 5 meses.
Para darnos cuenta de la transcendencia del hito conseguido por el equipo capitaneado por Marcio, simplemente tenemos que revisar el informe publicado por AELMHU (Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos) en el cual se resalta el dato de que entre el período 2002 y 2016, de los 94 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sólo 49 de ellos fueron comercializados en España. Respecto al período 2012- 2016, la EMA dio luz verde a 58 nuevos medicamentos huérfanos, de los cuáles en España, solamente fueron comercializados el 31%, es decir una n de 18 fármacos.
Pero el trabajo no finaliza con la aprobación de financiación del producto, sino que ahora viene la importancia que tiene el reto de medir la calidad de vida vinculada a la evaluación económica y reembolso de este tipo de productos, más aún en el caso de este tipo de enfermedades poco frecuentes que afectan a un pequeño número absoluto de personas o a un número reducido de la población. Los criterios legales de medición para que una enfermedad se considere rara, varía según el país. (consultar).
Mi salidade Biogen se produjo en Julio 2018, pero me parece más que oportuno reconocer el éxito de Marcio y su equipo, mientras vivíamos bajo el mismo techo. Enhorabuena chicos.
Agradecimientos: A la plataforma “Raras pero no invisibles” (web) por permitir que este post llevara su nombre. La única petición que me han hecho llegar es si podía divulgar su vídeo, el cual lleva también su nombre, así que: acceder al vídeo.