Durante este mes de Octubre, Mia Malmenas y Xin Zhao, han publicado en Health Economics, un artículo bastante sencillo y explícito, que destaca los retos y buenas prácticas para desarrollar un dossier que cumpla con el nuevo proceso de evaluación clínica conjunta, Joint Clinical Assessment ( en adelante JCA) en inglés, algo clave para que los desarrolladores de tecnologías sanitarias puedan acceder al mercado europeo con eficiencia.
Dado que los JCA exigen presentar un dossier completo poco después de que se definan los criterios de evaluación (PICOs: población, intervención, comparador, resultados), es aconsejable empezar la preparación lo antes posible, idealmente cuando se solicita la autorización de comercialización ante la European Medicines Agency (EMA).
Preparar con anterioridad un documento general de valor (“Global Value Dossier”, GVD) puede servir como base flexible: así, cuando se definan los PICOs, gran parte del contenido ya estará listo para adaptarse al dossier JCA.
El dossier debe seguir la plantilla oficial definida en la regulación de implementación: incluye secciones como descripción de la enfermedad, población diana, comparadores, formulario del medicamento, régimen de administración, estado regulatorio, etc.
Debe contener una descripción clara y estructurada de los métodos: criterios de inclusión/exclusión de estudios, estrategia de búsqueda bibliográfica, fuentes (ensayos clínicos, registros, datos presentados a EMA, etc.), y un plan de análisis estadístico.
Las evidencias deben presentarse con rigor: efectos relativos sobre eficacia y seguridad, con estimaciones cuantitativas (por ejemplo: intervalos de confianza, p-values), indicando si provienen de comparaciones directas o indirectas, y describiendo la certeza de la evidencia.
En muchos casos, los JCA requerirán responder a varios escenarios PICO, porque los requisitos de distintos Estados miembros pueden variar. Por tanto, el dossier debe estar preparado para cubrir múltiples comparadores, subpoblaciones o resultados.
Una buena práctica sugerida es priorizar los PICOs más relevantes para la mayoría de los países y recopilar el resto en anexos, de forma clara y ordenada. Esto ayuda a evitar que el dossier se vuelva inmanejable.
No basta con los datos del ensayo clínico principal: el dossier debe incorporar revisión sistemática de la literatura, datos de estudios adicionales (incluyendo no publicados, registros, estudios independientes), información de seguridad, subgrupos, etc.
Si se usan comparaciones indirectas (cuando no hay ensayos directos con comparador), hay que justificar la metodología, describir supuestos, y presentar análisis de sensibilidad, consistencia de red, etc.
El artículo de Mia y Xin, también advierte sobre algunas dificultades, por ejemplo:
Plazo ajustado: una vez definidos los PICOs, el tiempo para preparar y presentar el dossier es limitado, lo que hace imprescindible tener una estrategia clara y anticipada.
Gestión de complejidad: múltiples PICOs, diferencias en prácticas clínicas entre países, necesidad de evidencia diversa, todo ello puede complicar mucho el dossier. Requiere coordinación entre equipos clínicos, regulatorios, de acceso al mercado, estadísticos…
Evidencia de alta calidad: si la evidencia es débil, inconsistente o carece de datos en ciertos comparadores/subpoblaciones, el dossier puede tener problemas. Por ello es importante contemplar incluso escenarios de incertidumbre desde el diseño del dossier.
El artículo subraya que, con la implementación de los JCA, las compañías farmacéuticas y desarrolladoras de tecnologías sanitarias se enfrentan un nuevo paradigma: un único expediente clínico común para toda la UE, en vez de múltiples evaluaciones país por país.
Un dossier bien preparado, completo, estructurado según la plantilla oficial, con evidencia robusta y anticipando los requisitos de múltiples países, no solo facilita el cumplimiento regulatorio, sino que también puede acelerar el acceso al mercado y reducir duplicaciones de trabajo.
Además, un enfoque bien planificado ayuda a manejar la complejidad de múltiples PICOs y requisitos nacionales divergentes.
El marco legal que regula los JCA es el Reglamento (UE) 2021/2282 sobre evaluación de tecnologías sanitarias (HTA), aprobado en diciembre de 2021. Ese reglamento entró en vigor en enero de 2022.
Sin embargo, la aplicación práctica de los JCA comenzó por fases, y oficialmente a principios de este año, el 12 de enero de 2025 para ciertos medicamentos: los nuevos fármacos oncológicos y los medicamentos de terapia avanzada (ATMPs).
Posteriormente, el alcance se ampliará: en enero de 2028, ya que se incluirán medicamentos huérfanos.
Finalmente, desde enero de 2030 los JCA esta previsto que cubran todos los nuevos medicamentos autorizados de manera centralizada en Europa.
PÍLDORAS FORMATIVAS:
Master internacional en Medical Affairs. Programa que forma parte de la oferta educativa de la Escuela BioTech y Pharma. In Memoriam César Nombela. Certificado por la Universidad Católica de Ávila. Información.
Advanced Management Program. IE Business School. Programas de Desarrollo Directivo. Información.
PÍLDORAS DE LECTURA:
Drug pricing and pharmaceutical innovation: a false promise. Javier Zayas en The Lancet
Artificial intelligence in clinical pharmacy—A systematic review of current scenario and future perspectives. Sage Journals
Developing an Effective Dossier for Joint Clinical Assessment. Health Economics
Que viajen los datos, no las personas. Cura-e-Salud con Jose Miguel Cacho
Scale & Discipline In The AI Era. TSOH Investment Research (Alex Morris)
PÍLDORAS DE STARTUPS:
Oportunidades de inversión. Capital Cell.
Convocatorias del Partenariado Europeo ERA4Health.
ERA4Health Trials4Health: https://era4health.eu/calls/pre_trials4health.php
ERA4Health Prevent-OO (“#PREVENTOO_E4H”): Prevent-OO: Understanding and Preventing Overweight and Obesity
PÍLDORAS DE PODCAST:
Sequoia’s Alfred Lin: Backing Founders Who Redefine Markets. Sourcery by Molly O’Shea
PÍLDORAS DE EVENTOS:
Reuters Events: Pharma Europe 2026 (22-24 April, Barcelona). Reuters Events. Registro
