Hace unas semanas, Mia Malmenas y Xin Zhao publicaron en Health Economics un artículo bastante simple y explícito que destaca los desafíos y las buenas prácticas para desarrollar un dossier que cumpla con los requisitos del nuevo proceso de Evaluación Clínica Conjunta (JCA en inglés), algo esencial para los desarrolladores de tecnologías sanitarias que buscan un acceso eficiente al mercado europeo.
Dado que las ECC exigen la presentación de un dossier completo poco después de los criterios de evaluación (PICO: población, intervención, comparador, resultados), es recomendable comenzar los preparativos lo antes posible, idealmente al solicitar la autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Preparar con antelación un documento preliminar de valor general (Dossier de Valor Global, DVG) puede servir como base flexible: así, una vez definidos los PICO, la mayor parte del contenido ya estará listo para adaptarse al dossier de la ECC.
El expediente debe seguir el modelo oficial definido en el reglamento de ejecución e incluir secciones como la descripción de la enfermedad, la población diana, los comparadores, la formulación del fármaco, la pauta de administración, la situación regulatoria, etc.
Debe contener una descripción clara y estructurada de los métodos: criterios de inclusión/exclusión del estudio, estrategia de búsqueda bibliográfica, fuentes (ensayos clínicos, registros, datos presentados a la EMA, etc.) y un plan de análisis estadístico.
La evidencia debe presentarse rigurosamente: efectos relativos sobre la eficacia y la seguridad, con estimaciones cuantitativas (por ejemplo, intervalos de confianza, valores p), indicando si provienen de comparaciones directas o indirectas y describiendo la certeza de la evidencia.
En muchos casos, los análisis comparativos conjuntos (JCA) requerirán abordar múltiples escenarios PICO, ya que los requisitos de los distintos Estados miembros pueden variar. Por lo tanto, el expediente debe estar preparado para abarcar múltiples comparadores, subpoblaciones o resultados.
Una buena práctica sugerida es priorizar los PICO más relevantes para la mayoría de los países y compilar los restantes en anexos de forma clara y ordenada. Esto ayuda a evitar que el expediente se vuelva inmanejable.
Los datos de ensayos clínicos por sí solos no son suficientes: el expediente debe incluir una revisión sistemática de la literatura, datos de estudios adicionales (incluyendo estudios no publicados, registros, investigación independiente), información de seguridad, subgrupos, etc.
Si se utilizan comparaciones indirectas (cuando no existen ensayos comparativos directos), se debe justificar la metodología, describir los supuestos y presentar los análisis de sensibilidad, la consistencia de la red y los elementos relacionados.
El artículo de Mia y Xin también advierte sobre varios desafíos, por ejemplo:
Plazos ajustados: una vez definidos los PICO, el tiempo disponible para preparar y presentar el expediente es limitado, lo que hace esencial una estrategia clara y temprana.
Gestión de la complejidad: la existencia de múltiples PICO, las diferencias en la práctica clínica entre países y la necesidad de evidencia diversa pueden hacer que el expediente sea muy complejo. Esto requiere la coordinación entre los equipos clínicos, regulatorios, de acceso al mercado y estadísticos.
Evidencia de alta calidad: si la evidencia es débil, inconsistente o carece de datos para ciertos comparadores/subpoblaciones, el expediente puede presentar dificultades. Por lo tanto, es importante considerar escenarios de incertidumbre incluso durante el diseño del expediente.
El artículo enfatiza que, con la implementación de los JCA, las compañías farmacéuticas y los desarrolladores de tecnologías sanitarias se enfrentan a un nuevo paradigma: un único expediente clínico común para toda la UE, en lugar de múltiples evaluaciones específicas por país.
Un expediente bien preparado y completo, estructurado según el modelo oficial, con evidencia sólida y que anticipe los requisitos de múltiples países, no solo facilita el cumplimiento normativo, sino que también puede acelerar el acceso al mercado y reducir la duplicación de trabajo.
Además, un enfoque bien planificado ayuda a gestionar la complejidad de múltiples PICO y la divergencia de los requisitos nacionales.
El marco legal que rige las JCA es el Reglamento (UE) 2021/2282 sobre evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), adoptado en diciembre de 2021 y que entró en vigor en enero de 2022.
Sin embargo, la implementación práctica de las JCA se implementó gradualmente y comenzó oficialmente a principios de este año, el 12 de enero de 2025, para ciertos medicamentos: nuevos productos oncológicos y medicamentos de terapia avanzada (TMTA).
Posteriormente, su alcance se ampliará: en enero de 2028, se incluirán los medicamentos huérfanos.
Finalmente, a partir de enero de 2030, se espera que las JCA cubran todos los nuevos medicamentos autorizados a nivel central en Europa.
PÍLDORAS FORMATIVAS:
Master internacional en Medical Affairs. Programa que forma parte de la oferta educativa de la Escuela BioTech y Pharma. In Memoriam César Nombela. Certificado por la Universidad Católica de Ávila. Información.
Advanced Management Program. IE Business School. Programas de Desarrollo Directivo. Información.
PÍLDORAS DE LECTURA:
Drug pricing and pharmaceutical innovation: a false promise. Javier Zayas en The Lancet
Artificial intelligence in clinical pharmacy — A systematic review of current scenario and future perspectives. Sage Journals
Developing an Effective Dossier for Joint Clinical Assessment. Health Economics
Scale & Discipline In The AI Era. TSOH Investment Research (Alex Morris)
PÍLDORAS DE STARTUPS:
Investment opportunities. Capital Cell.
ERA4Health Trials4Health: https://era4health.eu/calls/pre_trials4health.php
ERA4Health Prevent-OO (“#PREVENTOO_E4H”): Prevent-OO: Understanding and Preventing Overweight and Obesity
PÍLDORAS DE PODCAST:
Sequoia’s Alfred Lin: Backing Founders Who Redefine Markets. Sourcery by Molly O’Shea
PÍLDORAS DE EVENTOS:
Reuters Events: Pharma Europe 2026 (22–24 April, Barcelona). Reuters Events. Registrations
