Hace apenas unos días, una noticia volvió a poner tres letras en el centro de una de las historias científicas más fascinantes de nuestro tiempo: ARN. Moderna y Merck anunciaron resultados positivos en la fase III de un ensayo con una vacuna personalizada contra el melanoma basada en ARN mensajero. No se trata de una vacuna preventiva, como las que asociamos habitualmente a enfermedades infecciosas, sino de una terapia diseñada a partir de las características concretas del tumor de cada paciente. La idea es analizar su huella molecular, identificar mutaciones capaces de delatar a las células cancerosas y enseñar al sistema inmunitario a reconocerlas.
El resultado es importante, aunque todavía habrá que esperar a conocer todos los datos y su evolución a largo plazo. Pero la noticia tiene algo de símbolo, porque para millones de personas, el ARN mensajero sigue siendo aquella tecnología de las vacunas contra la COVID-19. Y, sin embargo, la historia que desemboca ahora en un tratamiento personalizado contra el cáncer comenzó casi sesenta años antes de la pandemia.
Fue en 1961 cuando la ciencia identificó experimentalmente el ARN mensajero. La idea era tan sencilla como profunda: el ADN guarda la información genética, pero necesita un intermediario que transporte instrucciones concretas hasta la maquinaria celular encargada de fabricar proteínas. Ese intermediario era el ARN mensajero. Durante décadas fue, sobre todo, una pieza fundamental para comprender cómo funciona la vida a escala molecular. Nadie podía imaginar todavía que algún día esa misma molécula podría convertirse en una plataforma terapéutica.
El problema era que el ARN no parecía un candidato fácil para convertirse en medicamento. Es una molécula frágil, se degrada con rapidez y el organismo puede reaccionar ante ella. Hacían falta décadas de investigación para resolver cuestiones aparentemente tan básicas como cómo estabilizarla, cómo evitar determinadas respuestas inflamatorias y, sobre todo, cómo conseguir que llegara al interior de las células.
Uno de los grandes avances llegó con los trabajos de Katalin Karikó y Drew Weissman, que demostraron cómo determinadas modificaciones químicas del ARN podían hacerlo mucho más útil desde el punto de vista terapéutico. Aquella investigación, desarrollada mucho antes de que apareciera el coronavirus, acabaría siendo una de las piezas esenciales de una historia que cambiaría radicalmente la percepción pública de esta tecnología.
Y entonces llegó 2020, La pandemia de COVID-19 convirtió décadas de investigación acumulada en una demostración a escala mundial. Por primera vez, el ARN mensajero salió de los laboratorios y entró en las conversaciones familiares, los informativos y la vida cotidiana. Las vacunas desarrolladas contra el SARS-CoV-2 demostraron algo que hasta entonces había sido, en buena medida, una promesa: que era posible diseñar una instrucción genética, encapsularla, introducirla en el organismo y conseguir que las células fabricaran temporalmente una proteína capaz de entrenar al sistema inmunitario.
La velocidad con la que se desarrollaron aquellas vacunas hizo pensar a mucha gente que la tecnología había aparecido de repente. En realidad, la pandemia fue otra cosa: el momento en que una larga cadena de descubrimientos encontró las condiciones para demostrar su utilidad. El ARN mensajero no nació con la COVID, la pandemia fue su gran presentación ante el mundo.
A partir de entonces, la pregunta cambió. Si aquella plataforma podía diseñarse con tanta rapidez para combatir un virus, ¿qué más podía hacerse con ella?
Entre 2020 y 2023 comenzó una auténtica expansión de las posibilidades. Se aceleraron programas para desarrollar vacunas de ARN contra la gripe y el virus respiratorio sincitial. Se empezó a trabajar con combinaciones capaces de proteger frente a varios virus en una misma formulación. Y, al mismo tiempo, volvió a cobrar fuerza una ambición mucho más antigua: utilizar el sistema inmunitario para combatir el cáncer.
Aquí es donde la historia adquiere una dimensión especialmente interesante. Un virus es, en cierto sentido, un objetivo común: todos los pacientes pueden recibir una vacuna diseñada contra las mismas estructuras virales. Un tumor, en cambio, es mucho más personal. Dos personas con el mismo diagnóstico pueden tener cánceres molecularmente diferentes. El gran sueño consistía precisamente en aprovechar esa diferencia.
Analizar el tumor de un paciente. Secuenciar sus mutaciones. Buscar aquellas alteraciones capaces de producir señales que el sistema inmunitario pueda reconocer. Y, a partir de ellas, diseñar un ARN mensajero específico para entrenar las defensas contra ese enemigo concreto.
Eso es, precisamente, lo que representa el avance anunciado por Moderna y Merck. Cada tratamiento se construye a partir de la información del tumor del propio paciente y se administra junto con la inmunoterapia pembrolizumab. El ensayo de fase III ha cumplido sus objetivos relacionados con la supervivencia libre de recaída y de metástasis a distancia, aunque todavía faltan datos detallados que permitan conocer con exactitud la magnitud definitiva del beneficio.
Quizá lo más importante sea no interpretar este avance como el descubrimiento de una solución universal contra el cáncer. No lo es. El ARN mensajero tampoco garantiza que todas sus aplicaciones funcionen. La biología sigue imponiendo sus límites y cada enfermedad plantea problemas diferentes. Pero la noticia del melanoma parece confirmar algo más profundo: el ARN puede ser una plataforma.
La misma lógica básica permite cambiar las instrucciones según el objetivo. Hoy pueden utilizarse para enseñar al sistema inmunitario a reconocer un virus. Mañana, para señalar mutaciones específicas de un tumor. En otras líneas de investigación, para conseguir que el organismo produzca temporalmente una proteína terapéutica. El verdadero potencial está en esa capacidad de programación.
Desde aquel descubrimiento de 1961 hasta la pandemia de 2020 y los avances actuales en oncología, la evolución resulta difícil de exagerar. Primero descubrimos una molécula que llevaba mensajes dentro de las células. Después aprendimos a modificarla, protegerla y transportarla. La COVID demostró que podía utilizarse a una escala nunca vista. Y ahora empezamos a preguntarnos si esas mismas instrucciones moleculares pueden convertirse en una nueva forma de diseñar tratamientos.
Quizá esa sea la verdadera historia que se esconde detrás de la noticia de Moderna y Merck: no solo la de una vacuna contra el melanoma, sino la de una tecnología que lleva más de seis décadas acompañando a la biología y que, de repente, empieza a convertirse en uno de los lenguajes con los que podríamos escribir la medicina del futuro.
El reconocimiento público y social a los trabajos de Katalin Karikó y Drew Weissman llegó con la concesión del Premio Nobel en Fisiología y Medicina de 2023 y como os podéis imaginar, desde el punto de vista de la política sanitaria, nos encontramos ante otros retos: que esta tecnología termine con éxito su fase preclínica, se autorice y comercialice, llegando a los pacientes en los diferentes países, a qué precio y bajo qué condiciones, deseando que estos avances no dejen en jaque a unos sistemas sanitarios que viven una gran presión presupuestaria y demográfica.
PÍLDORAS FORMATIVAS:
Master internacional en Medical Affairs. Programa que forma parte de la oferta educativa de la Escuela BioTech y Pharma. In Memoriam César Nombela. Certificado por la Universidad Católica de Ávila. Información.
Advanced Management Program. IE Business School. Programas de Desarrollo Directivo. Información.
PÍLDORAS DE LECTURA:
Merck, Moderna’s personalized cancer vaccine slows recurrence in phase 3, setting up approval push. Fierce Biotech.
Merck-Moderna cancer vaccine win spurs stock jump, speculation of Keytruda-like impact. Fierce Biotech.
Applying Health Economics and Outcomes Research Methods in Value-Based Healthcare Implementation: An ISPOR Special Task Force Report. ISPOR
Which countries have already passed peak population, and when will the rest do so? Our World in Data.
El MFN estadounidense y la JCA europea se conjuran para reducir el acceso a nuevos medicamentos en Europa (con, de momento, la excepción de los «huérfanos»). Gestión Clínica por Jaume Puig Junoy.
Todo es un poco más caro, todo es un poco más pequeño, todo es un poco peor. Kapital, de Joan Tubau.
Publicación médica e IA: usos permitidos y prohibidos. Cura-e-Salud por Jose Miguel Cacho.
European patient access to new drugs worsens, pharma lobby says. Reuters.
PÍLDORAS DE STARTUPS:
Oportunidades de inversión. Capital Cell.
Solace Care, una plataforma de cuidados paliativos con sede en Estocolmo recaudó 2,1 millones de euros en la que describe como la mayor ronda de financiación pre-semilla hasta la fecha para una plataforma europea de cuidados paliativos. La empresa planea ampliar sus alianzas con aseguradoras y corredores de seguros, e ingresar a los Países Bajos y el Reino Unido.
MAASH, empresa de fermentación con sede en Bruselas, obtuvo un paquete de financiación de 12,15 millones de euros que combina capital y financiación pública para aumentar la producción de su micoproteína derivada de la fermentación para la industria alimentaria.
#41 Las ayudas del CDTI que puedes solicitar durante todo el año. The Startup Oasis.
PÍLDORAS DE PODCAST:
BREAKING: Rocket Lab HQ Tour. Sourcery by Molly O´Shea.
Big Pharma Wants the Drug, Not Your Company | Ep. 1059. BowTiedBiotech
#404 ‒ Mental health beyond neurotransmitters: the role of hormones in psychiatry, why symptom reduction isn’t enough, and the future of psychedelic therapies | Linus Abrams, M.D. Petter Attia
Update: 2000+ deaths, 4000+ cases; Unknown Chains of Transmission In The Fastest Growing Ebola Outbreak. Geneva Health Files.
Microsoft VP on Why Healthcare Is Outpacing AI Adoption Expectations. Startup Health.
PÍLDORAS DE EVENTOS:
Jornada Post ISPOR: «Claves del nuevo modelo de evaluación, financiación y precio». Diariofarma y el Capítulo Español de ISPOR organizan esta nueva jornada post ISPOR 2026, en Madrid, el 21 de Septiembre. Registro
European HealthTech Forum 2026. Octubre 1-2. Madrid + info
